La distrofia muscular de Duchenne DMD es una enfermedad muscular que muestra síntomas en la primera infancia y causa atrofia progresiva y eventual muerte. Hay poco en términos de tratamiento, en parte debido a la poca comprensión de cómo se desarrolla la DMD, aunque se sabe que es anormalLa expresión de la proteína distrofina tiene la culpa. Normalmente, para estudiar el desarrollo de DMD, los músculos del paciente, las células que se convierten en células musculares, se utilizan para estudiar el desarrollo de DMD. Sin embargo, debido a que los pacientes sufren etapas variables de DMD, sus células no son adecuadas.para estudiar las primeras etapas del desarrollo de DMD y medidas preventivas. Para superar este problema, Hidetoshi Sakurai, profesor titular de CiRA, y su equipo, en colaboración con el Instituto de Ciencias Médicas Fronterizas de la Universidad de Kyoto, han diseñado un modelo que reprograma los fibroblastos paraLas primeras etapas de su diferenciación en células musculares intactas.
La estrategia depende primero de reprogramar las células del paciente para inducir células madre pluripotentes iPS y luego introducir un gen que diferencie las células iPS en células musculares ". Nuestro modelo nos permite utilizar el mismo fondo genético para estudiar la etapa inicial depatogénesis que no era posible en el pasado ", dice el investigador de CiRA Emi Shoji, el primer autor de un estudio publicado en Informes científicos que ofrece nuevas ideas sobre el desarrollo de DMD.
La contracción muscular depende de un influjo de iones de calcio Ca2 + en las células. Sin embargo, un exceso de influjo conduce a la disfunción celular o la muerte, que se cree que es la causa subyacente de la DMD ". Es fundamental evaluar las células intactas parauna evaluación precisa de cómo la entrada de Ca2 + conduce a las cascadas patogénicas de DMD ", dice Shoji. Por lo tanto, estimuló su modelo eléctricamente para simular la contracción de las células musculares, descubriendo que las células de pacientes con DMD habían aumentado significativamente la entrada. Otros estudios culpan al potencial receptor transitorio TRPcanales a través de los cuales los iones Ca2 + ingresan a la célula. Esta observación es consistente con otros modelos y proporciona un objetivo farmacológico claro para el tratamiento de la DMD. Más importante aún, debería permitir a los científicos descubrir agentes farmacológicos que puedan contrarrestar la DMD en el desarrollo temprano ". TRPse han identificado canales antes. Pero debido a que nuestro modelo utiliza células hiPS derivadas de pacientes, existe la posibilidad de que podamos encontrar nuevos medicamentos para la DMD ", dice Sakurai.
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Materiales proporcionado por Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS - Universidad de Kyoto . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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