Un medicamento comúnmente usado para tratar la leucemia está mostrando potencial como un tratamiento que podría retrasar la progresión de la condición de desgaste muscular, la distrofia muscular de Duchenne.
La distrofia muscular de Duchenne afecta más comúnmente a los niños, con alrededor de 2.400 personas en el Reino Unido afectadas por la afección. Actualmente no existe cura y no se espera que la mayoría de los pacientes vivan después de los 30 años.
Investigadores de la Universidad de Sheffield investigaron un medicamento llamado dasatinib, que funciona bloqueando ciertas señales químicas que estimulan el crecimiento de las células cancerosas. Descubrieron que el mismo medicamento también desactivará señales similares en una proteína implicada en la distrofia muscular de Duchenne DMDEsta proteína, llamada distroglicano, tiene un papel que desempeñar en el mantenimiento del tejido muscular saludable.
El equipo probó el fármaco en el pez cebra criado para portar DMD y registró una mejora del 40% en la condición de los peces. Los peces tratados con dasatinib pudieron nadar más y durante más tiempo que aquellos en un grupo de control. Podría ser queAl combinar el medicamento con otros tratamientos actualmente en desarrollo, su efectividad podría mejorarse aún más. Los resultados se publican en la revista Genética molecular humana .
"Dasatinib claramente es prometedor como tratamiento para la DMD", dice el profesor Steve Winder, quien dirigió la investigación. "Desde nuestro entendimiento de cómo funciona el medicamento, creemos que podría ser eficaz para frenar el deterioro muscular, prolongando la capacidad de caminar de los pacientesy también protegiendo sus músculos cardíacos y respiratorios. Existe la posibilidad de que si el medicamento se tomara inmediatamente después del diagnóstico, la progresión de la enfermedad podría reducirse drásticamente ".
Debido a que el dasatinib ya está aprobado para uso clínico, los investigadores esperan que se pueda avanzar más rápidamente para probar el medicamento en humanos como tratamiento para la DMD. Los experimentos ya han comenzado en ratones, con resultados prometedores. Otros medicamentos que funcionan de manera similarEl camino hacia dasatinib también está siendo investigado por el equipo del profesor Winder.
La Dra. Marita Pohlschmidt, Directora de Investigación de Distrofia Muscular del Reino Unido, dijo :
"Estos son hallazgos alentadores sobre una nueva y única vía para tratar la distrofia muscular de Duchenne. Es una afección compleja y consideramos que tomará una combinación de terapias para tratarla de manera efectiva. El enfoque del profesor Winder podría complementar las posibles terapias actualmenteavanzando a través de ensayos clínicos, haciéndolos más efectivos.
"Con el tiempo, esperamos que también se investigue su potencial para tratar otras distrofias musculares. Por ahora, esperamos ver los resultados de más investigaciones sobre la distrofia muscular de Duchenne para respaldar estos resultados prometedores".
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Materiales proporcionado por Universidad de Sheffield . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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