La artritis idiopática juvenil, o AIJ, es la forma más común de artritis infantil. Parece ser una enfermedad autoinmune, causada por anticuerpos que atacan ciertas proteínas en el tejido de una persona. Pero no "autoantígenos" - las proteínas que desencadenan un sistema inmuneataque: se han relacionado con JIA.
Ahora, un nuevo estudio ofrece evidencia de que una proteína humana llamada transtiretina TTR causa una reacción autoinmune en las articulaciones de los pacientes con AIJ. El estudio, dirigido por investigadores del Colegio de Medicina Albert Einstein y el Hospital de Niños de Montefiore CHAM, fue publicado en línea en la revista JCI Insight .
"Nuestros hallazgos con respecto a la participación de TTR en JIA apuntan a un tratamiento potencial: noticias alentadoras para los niños con esta enfermedad debilitante", dijo la líder del estudio, Laura Santambrogio, MD, Ph.D., profesora de patología, microbiología e inmunología, yde cirugía ortopédica en Einstein. Los pacientes con AIJ, dice, podrían beneficiarse de un medicamento llamado tafamidis, que se dirige a TTR. Tafamidis fue aprobado en Europa y Japón para tratar la amiloidosis familiar, que también está vinculada a TTR. El medicamento ahora está en fase IIIensayos en los Estados Unidos
La AIJ afecta a aproximadamente 300,000 niños en los EE. UU. Los síntomas incluyen dolor crónico en las articulaciones, hinchazón y rigidez, que pueden persistir durante unos meses o toda la vida. No hay cura. Tratamientos como los medicamentos antiinflamatorios no esteroideos AINE y la respuesta biológicalos modificadores se usan para controlar los síntomas y prevenir complicaciones.
En el estudio actual, la Dra. Santambrogio y sus colegas buscaron acumulaciones anormales de proteínas en el líquido sinovial que baña las articulaciones y sangre de pacientes con AIJ. Encontraron un aumento significativo en la TTR en 50 pacientes en el Children's Hospital.en Montefiore, pero no en ninguno de los 26 niños de control que no tenían AIJ. Un análisis posterior reveló que algunos pacientes con AIJ tenían niveles inusualmente altos de anticuerpos contra la proteína TTR. Para validar este hallazgo, el investigador analizó a otros 43 pacientes con AIJ y descubrió queun aumento significativo en los autoanticuerpos TTR en todos ellos.
TTR es una "chaperona" molecular que transporta varias moléculas, incluidas la tiroxina y el retinol vitamina A, en la sangre y el líquido cefalorraquídeo. Los investigadores sospechan que la AIJ comienza cuando el TTR se acumula en las articulaciones.
"La proteína TTR tiene una tendencia a plegarse mal y luego agregarse, lo que por alguna razón parece ocurrir en niños con AIJ", dijo el Dr. Santambrogio. "Y cuando las proteínas se agregan, tienden a volverse más inmunogénicas". Usando espectrometría de masasy otras técnicas biofísicas, los investigadores observaron TTR mal plegado y agregado en el líquido sinovial de pacientes con AIJ. La proteína TTR de los pacientes también se oxidó fuertemente, lo que puede aumentar aún más su inmunogenicidad. Cuando se administró TTR anormal a ratones, provocó un mayor inmunógenorespuesta es decir, causó la producción de más anticuerpos en comparación con el TTR normal
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Materiales proporcionado por Colegio de Medicina Albert Einstein . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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