Dos nuevos tratamientos son prometedores y la supervivencia general está aumentando para la amiloidosis AL, según una serie de estudios que involucran a investigadores en el Centro de Cáncer Abramson y la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pennsylvania. Presentarán sus hallazgos enLa 58ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología de esta semana en San Diego.
La amiloidosis de cadena ligera de inmunoglobulina AL es una enfermedad rara y potencialmente mortal que ocurre cuando se acumulan proteínas tóxicas en los órganos, lo que altera su función normal. Las áreas más comúnmente afectadas incluyen el corazón, los riñones, el hígado, el sistema nervioso,y tracto gastrointestinal.
Un enfoque estándar implica el uso de un inhibidor del proteasoma que mata las células anormales que producen las proteínas tóxicas. Pero algunos pacientes muestran resistencia al fármaco de uso común bortezomib. Un nuevo estudio dirigido por Penn Medicine muestra que otro inhibidor, el carfilzomib, es una alternativa efectiva.El Carfilzomib fue aprobado previamente por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos para el tratamiento del mieloma múltiple en 2012. Los investigadores lo administraron a 28 pacientes con amiloidosis, 24 de los cuales completaron al menos dos ciclos de tratamiento. De esos 24, 15 de ellos no solo respondieron alfármaco, también evitaron uno de los efectos secundarios más comunes asociados con el tratamiento. Resumen # 645
"No solo vimos fuertes respuestas a este medicamento a través de los niveles de dosificación, tampoco encontramos neuropatía significativa, una complicación común de la amiloidosis y su tratamiento que causa dolor nervioso, debilidad o entumecimiento en ninguno de nuestros pacientes".dijo el autor principal del estudio, Adam Cohen, MD, profesor asistente de Hematología-Oncología y director de Inmunoterapia del mieloma en el Centro de Cáncer Abramson. El estudio fue patrocinado por el Consorcio Académico de Mieloma.
Cohen señaló que el medicamento puede conducir a una toxicidad cardíaca grave, incluidos cuatro pacientes que desarrollaron insuficiencia cardíaca congestiva o ritmos cardíacos anormales, por lo que los médicos necesitarán usar esto selectivamente y monitorear de cerca a los pacientes. Pero dice que este estudio podría proporcionar orientación sobre cómousar carfilzomib en casos de amiloidosis en adelante, particularmente en pacientes que muestran resistencia al bortezomib y otras terapias.
El enfoque más avanzado para la amiloidosis AL implica el uso de anticuerpos monoclonales para eliminar el amiloide de los órganos afectados, y un nuevo estudio multicéntrico encontró resultados prometedores con un agente de investigación conocido como NEOD001. Investigadores, incluido Brendan Weiss, MD, asistenteProfesor de Hematología-Oncología y director del Programa de Amiloidosis Penn, les dio a los pacientes infusiones mensuales del anticuerpo después de completar la quimioterapia estándar. De los 69 pacientes involucrados en esta fase del estudio, la tasa de respuesta fue del 53 por ciento entre los pacientes cardíacos y el 64 por ciento entrepacientes renales. Los pacientes tratados con NEOD001 también lograron una mejoría en la neuropatía periférica. Las tasas generales de respuesta cardíaca y renal fueron independientes de la respuesta y el tipo de quimioterapia previa. Resumen # 644 y Resumen # 647
"Lo que encontramos es que este tratamiento parece tener actividad independientemente de la profundidad de la respuesta a la quimioterapia previa", dijo Weiss. "Esta es una fuerte señal de la eficacia potencial general del medicamento".
Este estudio fue dirigido por investigadores de la Clínica Mayo y la Universidad de Stanford y financiado por Prothena Biosciences, que está desarrollando NEOD001. Otros ensayos clínicos están en curso en Penn.
Weiss es también el autor de un estudio dirigido por Penn que muestra nuevos signos de esperanza para los pacientes con amiloidosis AL. Esa investigación utilizó el Registro nacional de pacientes de Suecia, cuyo sistema nacional de salud ha llevado a la creación de una sólida base de datos de pacientes, paraidentifique a todos los pacientes diagnosticados con amiloidosis AL entre los años 1995 y 2013. El estudio encontró que entre 1995 y 1999, la supervivencia general de los pacientes al año fue del 43 por ciento. A lo largo de los años, ese número aumentó constantemente. Entre 2010 y 2013, ella tasa de supervivencia anual aumentó a 61 por ciento Resumen # 6448
"En el pasado, los resultados en la amiloidosis AL fueron muy pobres", dijo Weiss. "Estas ganancias de supervivencia probablemente se deben a quimioterapias más nuevas y altamente efectivas, mejor atención de apoyo y posiblemente un diagnóstico más temprano, todas las razones para esperar una mejora continua"resultados en esta enfermedad "
El Programa de Amiloidosis de Penn es un líder internacional en el cuidado de la enfermedad, que trata a unos 100 pacientes cada año. Es uno de los pocos programas que reúne a expertos de múltiples especialidades para desarrollar planes de tratamiento individualizados para cada paciente, incluido el núcleoáreas de hematología, cardiología y nefrología. Esta experiencia multidisciplinaria ha ayudado al Programa de Amiloidosis de Penn a convertirse en uno de los 13 miembros del Consorcio de Investigación de Amiloidosis en los Estados Unidos, y el programa participa activamente en múltiples ensayos clínicos innovadores.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Facultad de medicina de la Universidad de Pensilvania . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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