Los ensayos clínicos para la edición del genoma de la línea germinal humana - agregar, eliminar o reemplazar pares de bases de ADN en gametos o embriones tempranos - podrían permitirse en el futuro, pero solo para condiciones graves bajo estricta supervisión, según un nuevo informe deAcademia Nacional de Ciencias y Academia Nacional de Medicina. El informe describe varios criterios que deben cumplirse antes de permitir que avancen los ensayos clínicos de edición de línea germinal. La edición del genoma ya ha entrado en ensayos clínicos para aplicaciones no heredables, pero debe permitirse solo paratratar o prevenir enfermedades o discapacidades en este momento.
La edición del genoma no es nueva. Pero las nuevas herramientas de edición del genoma potentes, precisas y menos costosas, como CRISPR / Cas9, han llevado a una explosión de nuevas oportunidades de investigación y posibles aplicaciones clínicas, tanto heredables como no heredables, para abordaruna amplia gama de problemas de salud humana. Reconociendo la promesa y las preocupaciones relacionadas con esta tecnología, NAS y NAM designaron un comité de estudio de expertos internacionales para examinar los problemas científicos, éticos y de gobierno que rodean la edición del genoma humano.
La edición del genoma humano ya se usa ampliamente en la investigación básica y se encuentra en las primeras etapas de desarrollo y ensayos para aplicaciones clínicas que involucran células no hereditarias somáticas. Estas terapias afectan solo al paciente, no a cualquier descendencia, y deben continuar durantetratamiento y prevención de enfermedades y discapacidades, utilizando las normas éticas existentes y el marco regulatorio para el desarrollo de la terapia génica. Las autoridades de supervisión deben evaluar la seguridad y la eficacia de las aplicaciones somáticas propuestas en el contexto de los riesgos y beneficios del uso previsto.
Sin embargo, existe una gran preocupación pública por la posibilidad de utilizar estas mismas técnicas para la llamada "mejora" de los rasgos y capacidades humanas, como la fuerza física, o incluso para usos que no son posibles, como mejorar la inteligencia. El informerecomienda que la edición del genoma para la mejora no se permita en este momento, y que se solicite una amplia participación y discusión pública antes de permitir ensayos clínicos para la edición del genoma somático para cualquier otro propósito que no sea tratar o prevenir enfermedades o discapacidades.
"La edición del genoma humano es muy prometedora para comprender, tratar o prevenir muchas enfermedades genéticas devastadoras y para mejorar el tratamiento de muchas otras enfermedades", dijo Alta Charo, copresidenta del comité de estudio y presidente distinguido de Sheldon B. Lubar yWarren P. Knowles, Profesor de Derecho y Bioética, Universidad de Wisconsin-Madison. "Sin embargo, la edición del genoma para mejorar los rasgos o habilidades más allá de la salud común plantea dudas sobre si los beneficios pueden superar los riesgos, y sobre la equidad si solo está disponible para algunas personas."
La edición del genoma de la línea germinal, en contraste, es polémica porque los cambios genéticos serían heredados por la próxima generación. Muchos ven la edición de la línea germinal como un cruce de una línea "éticamente inviolable", según el informe. Las preocupaciones planteadas incluyen objeciones espirituales para interferir con la reproducción humana parala especulación sobre los efectos sobre las actitudes sociales hacia las personas con discapacidad ante los posibles riesgos para la salud y la seguridad de los futuros niños, pero la edición del genoma de la línea germinal podría proporcionar a algunos padres portadores de enfermedades genéticas su mejor opción o la más aceptable para tener hijos genéticamente relacionados.nacido libre de estas enfermedades.
La edición de línea germinal hereditaria no está lista para ser probada en humanos. Se necesita mucha más investigación antes de que pueda cumplir con los estándares apropiados de riesgo y beneficio para los ensayos clínicos. Sin embargo, la tecnología está avanzando muy rápidamente, haciendo que la edición genómica heredable de embriones tempranos,los óvulos, los espermatozoides o las células precursoras en el futuro previsible "una posibilidad realista que merece una seria consideración", dice el informe. Aunque los ensayos de edición del genoma de la línea germinal hereditaria deben abordarse con precaución, dijo el comité, precaución no significa prohibición.
En la actualidad, la edición de la línea germinal hereditaria no está permitida en los Estados Unidos, debido a una prohibición continua de la capacidad de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos de utilizar fondos federales para revisar "investigaciones en las que un embrión humano se crea o modifica intencionalmente para incluir unmodificación genética heredable ". Varios otros países han firmado una convención internacional que prohíbe la modificación de la línea germinal.
Si se eliminan las restricciones actuales, y para los países donde la edición de la línea germinal ya estaría permitida, el comité recomendó criterios estrictos que tendrían que cumplirse antes de continuar con los ensayos clínicos. Estos incluyen: 1 ausencia de alternativas razonables; 2 restricción a la edición de genes que han demostrado de manera convincente que causan o predisponen fuertemente a una enfermedad o afección grave; 3 datos preclínicos y / o clínicos creíbles sobre riesgos y posibles beneficios para la salud; 4 supervisión continua y rigurosa durante la clínicaensayos; 5 planes integrales para el seguimiento multigeneracional a largo plazo; y 6 reevaluación continua de los beneficios y riesgos tanto para la salud como para la sociedad, con un amplio y continuo aporte del público.
La formulación de políticas en torno a las aplicaciones de edición del genoma humano debe incorporar la participación pública, y la financiación de la investigación de edición del genoma debe incluir apoyo para estudiar los aspectos sociopolíticos, éticos y legales y evaluar los esfuerzos para construir la comunicación pública y la participación en estos temas.
El informe recomienda un conjunto de principios generales que deberían ser utilizados por cualquier nación para gobernar la investigación o las aplicaciones de edición del genoma humano :
"La investigación de edición del genoma es en gran medida un esfuerzo internacional, y todas las naciones deben asegurarse de que cualquier aplicación clínica potencial refleje los valores sociales y esté sujeta a una supervisión y regulación apropiadas", dijo el copresidente del comité Richard Hynes, investigador del Instituto Médico Howard Hughes yDaniel K. Ludwig Profesor de Investigación del Cáncer, Instituto de Tecnología de Massachusetts. "Estos principios generales y las responsabilidades que se derivan de ellos deben reflejarse en la comunidad científica y los procesos reguladores de cada nación".
Dicha coordinación internacional mejoraría la coherencia de la regulación ".
Acceda al informe en: http://www.nap.edu/catalog/24623/human-genome-editing-science-ethics-and-governance
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Academias Nacionales de Ciencias, Ingeniería y Medicina . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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