Más de 36 millones de personas en todo el mundo se ven afectadas por la diabetes tipo 1 DT1, un trastorno de por vida en el que las células productoras de insulina son atacadas y destruidas por el sistema inmunológico, lo que resulta en una producción deficiente de insulina que requiere un control diario de la glucosa en sangre y la administración de insulina.Se han informado resultados exitosos de los trasplantes de islotes, muy pocos pacientes pueden beneficiarse de esta opción terapéutica debido al acceso limitado a los islotes de donantes cadavéricos. Las células madre pluripotentes humanas hPSC podrían ofrecer una fuente ilimitada e invariable de células beta productoras de insulina para tratamientos deuna población más grande de pacientes con diabetes Tipo 1.
Con la visión de proporcionar una terapia celular para pacientes con diabetes tipo 1, los científicos de la Universidad de Copenhague han identificado una proteína de la superficie celular única presente en las células precursoras del páncreas humano que proporciona por primera vez un control molecular para purificar las células cuyo destino espara convertirse en células del páncreas, incluidas las células productoras de insulina. El trabajo, descrito en un estudio histórico titulado 'Generación eficiente de células beta sensibles a la glucosa a partir de progenitores pancreáticos humanos GP2 + aislados' se acaba de publicar en Informes de celda .
Un biomarcador para separar claramente las poblaciones de células es un santo grial de la investigación de la terapia celular por razones de seguridad y consistencia del producto final. Al usar este marcador de superficie celular, los investigadores han diseñado un proceso de diferenciación simplificado y optimizado para generar células productoras de insulinapara el tratamiento futuro de pacientes con diabetes tipo 1. El proceso permite una fabricación rentable y explota en su núcleo un banco de células intermedias de células precursoras pancreáticas purificadas.
El descubrimiento del nuevo marcador también ha permitido a los investigadores agilizar y refinar el proceso de producción de células de insulina derivadas de hPSC.
"Al comenzar con una población purificada de células precursoras pancreáticas en lugar de células madre inmaduras, eliminamos el riesgo de tener células tumorigénicas no deseadas en la preparación celular final y, por lo tanto, generamos un producto celular más seguro con fines terapéuticos", explica la profesora asistente Jacqueline Ameri.primer autor del artículo.
El profesor Henrik Semb, director gerente del centro danés de células madre DanStem explica :
"Aunque se ha logrado un progreso significativo en la producción de células beta productoras de insulina in vitro en el laboratorio, todavía estamos explorando cómo producir en masa células beta maduras para satisfacer las necesidades clínicas futuras. Nuestro estudio actual contribuye con valiosos conocimientos sobrecómo abordar desafíos técnicos clave como la seguridad, la pureza y la fabricación rentable, aspectos que, si no se afrontan desde el principio, podrían impedir que la terapia con células madre se convierta en un tratamiento clínica y comercialmente viable en la diabetes "
De hecho, el grupo de Semb se encuentra entre los primeros en abordar directamente no solo el concepto terapéutico, sino también en incorporar muy temprano las consideraciones de fabricación en su proceso para garantizar que la comercialización futura sea posible.
Para traducir los hallazgos actuales en un posible tratamiento de la diabetes tipo 1, Ameri y Semb tienen como objetivo comercializar sus recientes innovaciones pendientes de patente mediante el establecimiento de la empresa derivada PanCryos. PanCryos ha reunido un equipo con expertos en biología de células madre, trasplantes de islotes,orientación comercial y regulatoria y actualmente está financiado por una subvención de KU POC y una financiación previa a la semilla de Novo Seeds.
"En paralelo con otros grupos en este campo, hemos estado trabajando en una terapia celular para la diabetes tipo 1 durante muchos años. Lo que es único en nuestro enfoque es la simplificación de nuestro protocolo, que reconoce que eventualmente el proceso deberá serPanCryos se está estableciendo para garantizar el desarrollo de la primera terapia celular alogénica escalable para la diabetes tipo 1, de modo que podamos ofrecer la ruta hacia una terapia asequible proporcionando un producto que no será demasiado costoso de producir, como ha ocurridodemasiado a menudo en el campo de la terapia celular en desarrollo ", explica Jacqueline Ameri, cofundadora y directora ejecutiva de PanCryos.
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Materiales proporcionado por Facultad de Salud y Ciencias Médicas de la Universidad de Copenhague . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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