Un nuevo tratamiento para una afección rara y a menudo incurable llamada dermatomiositis DM redujo la gravedad de la enfermedad en pacientes cuya DM era resistente a otras terapias. Como parte de un estudio aleatorizado, doble ciego realizado en la Facultad de Medicina de Perelmanen la Universidad de Pensilvania, 22 pacientes recibieron un medicamento llamado anabasum o un placebo. Los 11 pacientes que recibieron el medicamento mejoraron durante el ensayo, con enfermedad de la piel menos grave y mejor calidad de vida informada por el paciente y evaluaciones de síntomas.
Los investigadores presentarán sus hallazgos en la Reunión Anual del American College of Rheumatology en San Diego la próxima semana.
La dermatomiositis es una enfermedad inflamatoria que causa una erupción en la piel y con frecuencia se asocia con debilidad muscular. Algunos pacientes solo se ven afectados en la piel. Otros síntomas pueden incluir fiebre, dificultad para respirar debido a enfermedad pulmonar, pérdida de peso y sensibilidada la luz. Si bien hay menos de 100,000 casos de DM en general en los Estados Unidos, el tratamiento a menudo es ineficaz y con frecuencia requiere medicamentos que inhiban el sistema inmunitario, lo que puede dejar a los pacientes susceptibles a otras enfermedades.
"No solo los tratamientos actuales son limitados, sino que esta enfermedad en sí misma está muy poco estudiada, por lo que hemos tenido que desarrollar nuestra comprensión de la DM desde cero solo para poder realizar una prueba como esta", dijo el estudio del estudioinvestigadora principal Victoria P. Werth, MD, profesora de Dermatología en Penn y Jefa de Dermatología en el Centro Médico Corporal Michael J. Crescenz VA en Filadelfia.
Uno de los primeros desafíos fue desarrollar una forma de medir la gravedad de la DM del paciente. En otras afecciones dermatológicas, como la psoriasis o el eczema, los médicos pueden medir el porcentaje de la piel afectada, una medida conocida como superficie corporalzona.
"En DM, el área de la superficie corporal es menos informativa, porque aunque solo tengas DM en un pequeño porcentaje de tu piel, aún puede tener efectos graves", dijo Werth. "Necesitábamos una forma de buscar la cantidadde enfermedad en un área determinada "
Werth y su equipo desarrollaron una métrica llamada Área de la Enfermedad de la Dermatomiositis Cutánea e Índice de Severidad CDASI. Mide la cantidad de severidad de la piel como puntajes separados de actividad y daño, con un puntaje más alto que representa la enfermedad más grave.La población clínica de Penn es de 13 años, pero en este ensayo participaron pacientes con enfermedad más grave, por lo que los puntajes oscilaron entre 33 y 35.
Los investigadores de Penn han pasado la última década desarrollando y validando el CDASI, y aunque se ha convertido en una práctica estándar para su uso en la investigación de DM, este es el primer ensayo clínico aleatorizado controlado con placebo que informa la puntuación para evaluar los resultados de un nuevo tratamiento.
Todos los pacientes en este ensayo tenían DM con predominio de la piel y no habían respondido a los tratamientos estándar como las terapias antipalúdicas o inmunosupresoras. Los pacientes recibieron una dosis única de 20 mg de anabasum durante un mes y luego fueron a dos dosis por día durante dos meses, ofueron asignados al placebo. Todos los pacientes fueron seguidos durante un mes después del tratamiento. Los 11 pacientes que recibieron el medicamento tuvieron una disminución media de más de seis puntos con respecto al placebo durante la dosificación con la dosis más alta del medicamento.Los efectos secundarios observados en el estudio fueron diarrea, mareos, fatiga y sequedad de boca, pero fueron leves y no hicieron que nadie dejara de tomar el medicamento.
Veinte de los 22 pacientes en este ensayo han ingresado en un estudio de extensión a largo plazo de un año. Werth dice que será crítico para comprender la eficacia y seguridad de anabasum, pero también dice que se justifica un estudio más amplio basado en estosresultados.
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Materiales proporcionado por Facultad de medicina de la Universidad de Pensilvania . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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