Todos los días, las células madre de nuestra médula ósea producen miles de millones de glóbulos rojos nuevos. Cualquier interrupción en este proceso puede ocasionar enfermedades graves. Investigadores de Charité - Universitätsmedizin Berlin y Harvard Medical School han logrado ampliar nuestra comprensión de cómo la sangrese forman células. Sus conocimientos sobre los fundamentos moleculares de este proceso pueden ayudar a abrir nuevos caminos en el tratamiento de ciertos tipos de anemia. Los resultados de este estudio se han publicado en Celda .
Gracias a una extensa investigación, ahora tenemos una buena comprensión de cómo se desarrollan las células sanguíneas, pero varios aspectos de este proceso aún no se han dilucidado por completo. Por ejemplo, todavía no entendemos completamente cómo se regulan los niveles generales de los "factores de transcripción".Estos son tipos especiales de proteínas que controlan el proceso mediante el cual las células madre formadoras de sangre se diferencian en diferentes tipos de células sanguíneas. Pacientes con anemia de Diamond-Blackfan DBA: un trastorno hereditario que interrumpe el desarrollo de glóbulos rojos en los pacientes afectados.pero que no afecta el desarrollo de otros tipos de células sanguíneas: ofrezca a los investigadores un modelo particularmente útil para el estudio de estas proteínas.
Trabajando con el grupo de investigación dirigido por el Prof. Vijay G. Sankaran del Hospital de Niños de Boston y el Broad Institute, Rajiv K. Khajuria, un estudiante de doctorado en la Escuela de Terapias Regenerativas Berlín-Brandenburgo de Charité, estudió los procesos moleculares involucrados en la diferenciaciónde las células madre y su desarrollo en células sanguíneas maduras. Los investigadores pudieron demostrar que una reducción en la cantidad de ribosomas orgánulos conocidos como las 'fábricas de proteínas' de la célula es responsable de la interrupción en la formación de rojocélulas sanguíneas que se encuentran en pacientes con DBA. El trastorno se caracteriza por mutaciones que afectan a uno de los componentes básicos de las proteínas de los ribosomas. Sin embargo, aunque esta mutación es responsable de reducir los niveles generales de estas fábricas de proteínas, no afecta su composición.También es capaz de demostrar que el proceso de traducción de ciertas secciones de información genética en nuevas proteínas se ve afectado en estos ribosomas.El efecto del factor de transcripción GATA1, un regulador clave de la formación de glóbulos rojos, fue evidente incluso en la etapa de desarrollo de las células madre.El paquete de información genética que se requiere para la síntesis del factor de transcripción, conocido como ARN mensajero, muestra diferencias estructurales específicas.Estas diferencias pueden hacerlo susceptible a la reducción en los niveles de ribosomas observados en DBA.La estructura única del ARN mensajero GATA1 puede explicar por qué el desarrollo de las células madre a las células sanguíneas no se ve afectado en todos los demás tipos de células sanguíneas.
Este estudio de investigación básico proporciona una respuesta a una de las preguntas clave dentro del campo de la biología; a saber, cómo se regula el desarrollo de los tipos de células sanguíneas después de que la información genética original se transcribió en ARN mensajero. Los resultados del estudio muestran que el totalLos niveles de ribosomas funcionan en combinación con ciertos elementos estructurales del ARN mensajero para determinar la dirección del desarrollo y la diferenciación de las células madre. La mejor comprensión resultante de cómo se desarrolla la anemia de Diamond-Blackfan también puede servir como base para el desarrollo de nuevos tratamientos para pacientes afectados"El grupo de investigación está en el proceso de desarrollar un tratamiento que se dirige específicamente al factor de transcripción GATA1", dice Khajuria. En cuanto a las razones detrás de este nuevo esfuerzo, explica: "Este tipo de tratamiento sería adecuado para todosPacientes con DBA, independientemente de la naturaleza de la mutación subyacente ".
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Materiales proporcionado por Charité - Universitätsmedizin Berlín . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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