Los científicos del Instituto Wake Forest de Medicina Regenerativa han ajustado su sistema de entrega para entregar una herramienta de edición de ADN para alterar las secuencias de ADN y modificar la función del gen. El sistema mejorado "golpear y correr" funciona más rápido y es más eficiente.
"Con este nuevo método podemos agrupar en una cápside lentiviral ambos componentes esenciales proteína Cas9 y ARN guía para la edición de genes mediada por CRISPR", dijo Baisong Lu, Ph.D, profesor asistente de medicina regenerativa en WFIRMy uno de los autores principales del artículo: "Anteriormente, los dos componentes tenían que entregarse por separado, lo que no era tan conveniente".
La tecnología CRISPR repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente espaciadas se usa para alterar las secuencias de ADN y modificar la función del gen. CRISPR / Cas9 es una enzima que se usa como un par de tijeras para cortar dos hebras de ADN en una ubicación específica para agregar,eliminar o reparar fragmentos de ADN. Pero CRISPR / Cas9 no es 100 por ciento preciso y podría cortar ubicaciones inesperadas, causando resultados no deseados.
Ahora el equipo de WFIRM puede empaquetar los dos componentes, la proteína Cas9 la enzima y el ARN guía, como ribonucleoproteínas dentro de la cápside lentiviral, creando un sistema de bionanopartículas basado en cápside lentiviral para administrar CRISPR / Cas9. El vector lentiviral es unvehículo de entrega de genes ampliamente utilizado en laboratorios de investigación y ya se usa ampliamente para entregar la maquinaria CRISPR / Cas9 para una edición eficiente del genoma. Sin embargo, el uso del vector lentiviral para entregar CRISPR / Cas9 dará como resultado una expresión a largo plazo de la endonucleasa, que no es deseable pararazones de seguridad. El nuevo sistema ofrece la eficiencia de entrega de los vectores lentivirales convencionales, pero permite la expresión transitoria de Cas9. Por lo tanto, el nuevo sistema de entrega CRISPR / Cas9 es más eficiente y seguro.
La investigación ha llevado al equipo a plantear la hipótesis de que "una estrategia similar debería ser traducible a otras proteínas del editor para la disrupción génica", dijo Anthony Atala, MD, director de WFIRM y coautor del artículo. "Es posible que podamosutilizar esto para empaquetar y entregar otras RNP en células de mamíferos, lo que ha sido difícil de lograr hasta ahora ".
La investigación es parte de un esfuerzo continuo para mejorar la eficiencia de edición de genes in vivo que será útil en investigación y aplicaciones clínicas al mejorar la seguridad y evitar posibles respuestas inmunes.
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Materiales proporcionado por Centro Médico Bautista Wake Forest . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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