Los investigadores de Mount Sinai han identificado una terapia dirigida para pacientes adolescentes con neuroblastoma, un cáncer de nervio pediátrico mortal, que de otro modo no tendría opciones de tratamiento, según un estudio publicado en octubre en célula cancerosa .
El neuroblastoma es uno de los tumores pediátricos más comunes y agresivos del sistema nervioso y generalmente tiene un pronóstico precario, especialmente cuando avanza en niños mayores. El éxito del tratamiento para la enfermedad varía, pero es exponencialmente menor en pacientes adolescentes, particularmente porque la enfermedad carece deterapias dirigidas efectivas.
Los investigadores de Mount Sinai descubrieron que el neuroblastoma en niños mayores y adolescentes que albergan deleciones dentro de un gen llamado ATRX puede responder a una terapia dirigida llamada tazemetostat. Tazemetostat desactiva una enzima llamada EZH2 que inhibe los genes que promueven el desarrollo normal de las neuronas, lo que a su vez mata el neuroblastomaEl neuroblastoma se origina en las células nerviosas inmaduras de las glándulas suprarrenales y las porciones de la columna vertebral durante el desarrollo del sistema nervioso simpático, que controla la respuesta del cuerpo de "volar o luchar" al estrés. Los inhibidores de EZH2 ya se están probando en fase I y fase.II ensayos clínicos para otros tipos de cáncer, incluidos linfomas, sarcomas y otros tumores sólidos, con algunos resultados favorables.
"Presumimos que las proteínas ATRX mutantes contribuyen al neuroblastoma agresivo", dijo Emily Bernstein, PhD, Profesora de Ciencias Oncológicas en el Instituto de Cáncer Tisch en la Escuela de Medicina Icahn en Mount Sinai y autor principal correspondiente. "En este estudio, nosotrospretendía descifrar la biología subyacente de estas proteínas alteradas en el neuroblastoma, un tumor para el cual las estrategias terapéuticas efectivas permanecen oscuras y explotar las dependencias identificadas ".
Los científicos de Mount Sinai continúan expandiendo esta investigación sobre el papel de la proteína ATRX mutante en el laboratorio y esperan eventualmente abrir un ensayo clínico con instituciones colaboradoras. Según esta investigación, creen que los inhibidores de EZH2 también podrían ser efectivos en otros ATRXcánceres mutantes, como el glioblastoma pediátrico multiforme y el osteosarcoma.
Este trabajo fue financiado por subvenciones del Instituto Nacional del Cáncer, el Departamento de Defensa de los EE. UU., Los Institutos Nacionales de Salud y la Fundación St. Baldrick.
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Materiales proporcionados por El Hospital Mount Sinai / Escuela de Medicina Mount Sinai . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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