Una nueva prueba desarrollada por investigadores de UBC permite a los médicos medir los efectos de la terapia de silenciamiento génico en la enfermedad de Huntington y respaldará el primer ensayo clínico en humanos de un medicamento que se dirige a la causa genética de la enfermedad.
La terapia de silenciamiento génico que están probando los investigadores de UBC tiene como objetivo reducir los niveles de una proteína tóxica en el cerebro que causa la enfermedad de Huntington.
La prueba fue desarrollada por Amber Southwell, Michael Hayden y Blair Leavitt del Centro de Medicina y Terapéutica Molecular de la UBC y el Centro de Enfermedad de Huntington en colaboración con colegas de la Clínica Mayo. Recientemente apareció en un estudio publicado en Informes científicos .
"Este es un avance importante para varias terapias prometedoras de silenciamiento génico en la enfermedad de Huntington que ahora se están moviendo del banco al lado de la cama", dijo Leavitt. "Podemos avanzar con estos ensayos clínicos y medir con precisión si nuestros tratamientos están funcionando."
La enfermedad de Huntington es un trastorno genético pero los síntomas generalmente no aparecen hasta más adelante en la vida. Afecta al cerebro y empeora gradualmente, causando problemas de coordinación y movimiento, deterioro mental y problemas psiquiátricos.
La mutación genética responsable de Huntington produce una forma tóxica de una proteína llamada huntingtina, que daña progresivamente las células cerebrales. La reducción de los niveles cerebrales de esta proteína tóxica debería prevenir o retrasar la aparición de síntomas. Varias terapias para reducir la cazatinas ya han demostrado ser muy prometedoras.en modelos animales de la enfermedad de Huntington y se están acercando rápidamente a ensayos en humanos.
El equipo de investigación de UBC descubrió que podían medir con precisión los niveles de proteína huntingtina mutante en el cerebro al recolectar líquido cefalorraquídeo de una punción lumbar. La prueba ultrasensible detecta pequeñas cantidades de la proteína tóxica y puede usarse para seguir los cambios en los niveles cerebralesde la proteína a lo largo del tiempo en respuesta a nuevas terapias.
Este estudio le permite a Leavitt iniciar un nuevo ensayo clínico de una terapia de silenciamiento génico de huntingtina para pacientes en el Centro de Enfermedad de Huntington en el Centro Djavad Mowafaghian para la Salud del Cerebro, una asociación entre UBC y Vancouver Coastal Health. Este ensayo evaluará elseguridad de un nuevo tratamiento de silenciamiento génico en pacientes y que ya se encuentra en el proceso de detección de candidatos a pacientes. El ensayo será el primer estudio en humanos de un fármaco dirigido a la huntingtina mutante.
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Materiales proporcionado por Universidad de Columbia Británica . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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