Los investigadores en Singapur han desarrollado una nueva proteína que puede alterar el ADN en las células vivas con mucha más precisión que los métodos actuales.
La capacidad de alterar el ADN con precisión abrirá más puertas en el desarrollo de la medicina personalizada que podría ayudar a combatir las enfermedades humanas que actualmente tienen pocas opciones de tratamiento. Ejemplos de enfermedades que tienen necesidades terapéuticas no cubiertas incluyen enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Huntington, distrofias musculares,y trastornos sanguíneos como la anemia falciforme.
Esta nueva proteína, llamada iCas, puede controlarse fácilmente mediante un aporte químico externo y, por lo tanto, resuelve algunos de los problemas con CRISPR-Cas 1 , el estándar de oro existente para la alteración del ADN. Por ejemplo, las enzimas Cas existentes a veces pueden alterar lugares en el ADN que tienen consecuencias nefastas. Con iCas, los usuarios ahora tienen la capacidad de controlar la actividad enzimática y minimizar así las modificaciones no deseadasla célula.
Desarrollado por una colaboración entre el Instituto Genoma de Singapur GIS de A * STAR y la Universidad Tecnológica de Nanyang, Singapur NTU Singapur, iCas se publicó en la revista científica revisada por pares Biología química de la naturaleza esta semana
Liderando el equipo conjunto de investigación está el Dr. Tan Meng How, Científico Investigador Principal de Células Madre y Biología Regenerativa en el SIG, y Profesor Asistente en la Escuela de Ingeniería Química y Biomédica de NTU.
"El ADN es como un manual de instrucciones que le dice a las células vivas cómo comportarse, por lo que si podemos reescribir las instrucciones en este manual, podremos obtener el control sobre lo que se supone que deben hacer las células", explicó el Dr. Tan ".Nuestra proteína iCas diseñada es como un interruptor de luz que se puede encender y apagar fácilmente según se desee. También supera a otros métodos existentes en términos de tiempo de respuesta y fiabilidad ".
Cómo funciona la alteración del ADN
Para garantizar que el ADN se altere con precisión, lo que se requiere en muchas aplicaciones biomédicas y biotecnológicas, la actividad de la proteína Cas debe estar estrictamente regulada.
El químico que activa o desactiva la proteína iCas es el tamoxifeno, un medicamento comúnmente utilizado para tratar y prevenir el cáncer de seno. En su ausencia, iCas se apaga sin cambios en el ADN. Cuando se activa con tamoxifeno, iCas lo haráluego edite el sitio de ADN objetivo.
En el estudio, se descubrió que iCas superaba a otras tecnologías CRISPR-Cas inducibles por productos químicos, con un tiempo de respuesta mucho más rápido y la capacidad de encenderse y apagarse repetidamente.
La mayor velocidad a la que reacciona iCas permitirá un control más estricto sobre exactamente dónde y cuándo tiene lugar la edición de ADN. Esto es útil en investigaciones o aplicaciones que exigen un control preciso de la edición de ADN.
Por ejemplo, en estudios de vías de señalización celular o desarrollo de vertebrados, iCas puede apuntar con precisión a un subconjunto de células dentro de un tejido control espacial o editar el ADN en una etapa de desarrollo particular control temporal.
"La tecnología iCas desarrollada por el Dr. Tan es una adición emocionante a la creciente caja de herramientas CRISPR. Permite la edición del genoma de una manera controlada con precisión, abriendo así nuevas puertas para las aplicaciones de la tecnología CRISPR en la investigación biológica básica y aplicada", dijo el Dr.Huimin Zhao, profesor titular de la cátedra Steven L. Miller de la facultad de Ingeniería Química y Biomolecular de la Universidad de Illinois en Urbana-Champaign UIUC.
El director ejecutivo de GIS, profesor Ng Huck Hui, agregó: "Este desarrollo permite a los investigadores tener un control de precisión para una edición de ADN más precisa, y puede ayudar a los investigadores a diseñar células con nuevas propiedades o reparar células enfermas con ADN mutado".
El profesor Teoh Swee Hin, presidente de la Escuela de Ingeniería Química y Biomédica de NTU, dijo: "La edición de ADN es un campo emocionante con muchos usos potenciales en el tratamiento de enfermedades. NTU ha estado activa en la investigación en el área de secuenciación de genes y bioingenieríaen los últimos años y este trabajo del Dr. Tan y su equipo de Singapur se sumará al creciente cuerpo de conocimiento en ingeniería celular para la medicina ".
1 El sistema CRISPR-Cas repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente entrelazadas y proteínas asociadas a CRISPR es una tecnología poderosa que puede usarse para manipular el ADN en las células vivas. Por ejemplo, puede usarse para corregir mutaciones que causan enfermedades enhumanos o para diseñar cultivos agrícolas mejorados con rasgos deseables para garantizar la seguridad alimentaria.
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Materiales proporcionado por Universidad Tecnológica de Nanyang . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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