Los nuevos resultados de ensayos clínicos proporcionan evidencia de que la terapia inmunosupresora en dosis altas seguida del trasplante de las propias células madre formadoras de sangre de una persona puede inducir la remisión sostenida de la esclerosis múltiple EM recurrente-remitente, una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunitario atacasistema nervioso central.
Cinco años después de recibir el tratamiento, llamado terapia inmunosupresora en dosis altas y trasplante de células hematopoyéticas autólogas HDIT / HCT, el 69 por ciento de los participantes del ensayo habían sobrevivido sin experimentar progresión de discapacidad, recaída de los síntomas de la EM o nuevas lesiones cerebrales.los participantes no tomaron ningún medicamento para la EM después de recibir HDIT / HCT. Otros estudios han indicado que los medicamentos para la EM disponibles actualmente tienen tasas de éxito más bajas.
El ensayo, llamado HALT-MS, fue patrocinado por el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas NIAID, parte de los Institutos Nacionales de Salud, y realizado por la Red de Tolerancia Inmunológica ITN financiada por el NIAID. Los investigadores publicaronresultados de tres años del estudio en diciembre de 2014, y los resultados finales de cinco años aparecen en línea el 1 de febrero en Neurología , la revista médica de la Academia Estadounidense de Neurología.
"Estos hallazgos extendidos sugieren que el tratamiento de una sola vez con HDIT / HCT puede ser sustancialmente más efectivo que el tratamiento a largo plazo con los mejores medicamentos disponibles para personas con cierto tipo de EM", dijo el Director del NIAID Anthony S. Fauci, MD"Estos resultados alentadores respaldan el desarrollo de un gran ensayo aleatorio para comparar directamente HDIT / HCT con el estándar de atención para esta enfermedad a menudo debilitante".
Los síntomas de la EM varían ampliamente y pueden incluir dificultades motoras y del habla, debilidad, fatiga y dolor crónico. La forma más común de EM es la EM recurrente-remitente, que se caracteriza por períodos de síntomas leves o inexistentes intercalados con brotes de síntomas orecaídas. Con los años, la enfermedad puede empeorar y cambiar a una forma progresiva.
En HALT-MS, los investigadores probaron la seguridad, eficacia y durabilidad de HDIT / HCT en 24 voluntarios de 26 a 52 años con EM recurrente-remitente que, a pesar de tomar medicamentos clínicamente disponibles, experimentaron inflamación activa, evidenciada por frecuentes recaídas graves,y empeoró la discapacidad neurológica.
El tratamiento experimental tiene como objetivo suprimir la enfermedad activa y prevenir una mayor discapacidad al eliminar las células que causan enfermedades y restablecer el sistema inmunitario. Durante el procedimiento, los médicos recolectan las células madre formadoras de sangre de un participante y le administran quimioterapia de alta dosis para agotar lasistema inmunitario, y devolver las propias células madre del participante para reconstruir el sistema inmunitario. El tratamiento conlleva algunos riesgos, y muchos participantes experimentaron los efectos secundarios esperados de HDIT / HCT, como infecciones. Tres participantes murieron durante el estudio; ninguna de las muertesestaban relacionados con el tratamiento del estudio.
Cinco años después de HDIT / HCT, la mayoría de los participantes del ensayo permanecieron en remisión y su EM se estabilizó. Además, algunos participantes mostraron mejoras, como la recuperación de la movilidad u otras capacidades físicas.
"Aunque se necesita una evaluación adicional de los beneficios y riesgos de HDIT / HCT, estos resultados a cinco años sugieren la promesa de este tratamiento para inducir remisiones sostenidas a largo plazo de la esclerosis múltiple remitente recurrente de mal pronóstico", dijo Richard Nash, MD, del Instituto de Cáncer de Sangre de Colorado y del Hospital Presbyterian-St. Luke. El Dr. Nash se desempeñó como investigador principal del estudio HALT-MS.
"Si estos hallazgos se confirman en estudios más amplios, HDIT / HCT puede convertirse en una opción terapéutica potencial para pacientes con EM recurrente-remitente activa, particularmente aquellos que no responden a las terapias existentes", dijo Daniel Rotrosen, MD, director de NIAIDDivisión de Alergia, Inmunología y Trasplante.
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Materiales proporcionado por NIH / Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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