Un tipo de tratamiento para la esclerosis múltiple que 'restablece' el sistema inmunitario puede detener la progresión de la enfermedad en casi la mitad de los pacientes.
En un nuevo estudio, dirigido por el Imperial College de Londres, el tratamiento evitó que los síntomas de la enfermedad grave empeoraran durante cinco años, en el 46 por ciento de los pacientes.
Sin embargo, como el tratamiento involucra quimioterapia agresiva, los investigadores enfatizan que el procedimiento conlleva un riesgo significativo.
La esclerosis múltiple EM afecta a alrededor de 100,000 personas en el Reino Unido y a 2,3 millones en todo el mundo. La afección es causada por el mal funcionamiento del sistema inmunitario y ataca por error los nervios en el cerebro y la médula espinal. Esto conduce a una serie de síntomas que incluyen fatiga,problemas con el movimiento de los brazos y las piernas, la visión y el equilibrio. No hay cura, pero ciertos medicamentos pueden ayudar a retrasar la progresión de la enfermedad.
El tratamiento en el estudio actual, llamado trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas AHSCT, se administró a pacientes con formas avanzadas de la enfermedad que no habían respondido a otros medicamentos.
El estudio, publicado en la revista JAMA Neurología sugirió que algunos pacientes incluso vieron una pequeña mejoría en sus síntomas después del tratamiento. El tratamiento único tiene como objetivo evitar que el sistema inmunitario ataque las células nerviosas. Todas las células del sistema inmunitario están hechas de células madre en la médula ósea.Durante el tratamiento, se le da a un paciente un medicamento que alienta a las células madre a pasar de la médula ósea al torrente sanguíneo, y estas células se eliminan del cuerpo.
El paciente luego recibe altas dosis de quimioterapia que mata las células inmunes restantes. Luego, las células madre del paciente se transfunden nuevamente a su cuerpo para volver a crecer su sistema inmunitario. Estudios anteriores han sugerido que esto 'restablece' el sistema inmunitario y se detienepor atacar las células nerviosas.
Sin embargo, debido a que el tratamiento involucra quimioterapia agresiva que inactiva el sistema inmune por un corto período de tiempo, algunos pacientes murieron por infecciones. De los 281 pacientes que recibieron el tratamiento en el estudio, ocho murieron en los 100 días posteriores al tratamientoSe descubrió que los pacientes mayores y aquellos con las formas más graves de la enfermedad tenían un mayor riesgo de muerte.
El Dr. Paolo Muraro, autor principal del estudio del Departamento de Medicina de Imperial, explicó que los riesgos deben sopesarse frente a los beneficios: "Sabíamos previamente que este tratamiento reinicia o restablece el sistema inmunológico, y que conllevariesgos, pero no sabíamos cuánto duraron los beneficios.
"En este estudio, que es el mayor estudio de seguimiento a largo plazo de este procedimiento, hemos demostrado que podemos" congelar "la enfermedad de un paciente y evitar que empeore, hasta por cinco años.
Sin embargo, debemos tener en cuenta que el tratamiento conlleva un pequeño riesgo de muerte, y esta es una enfermedad que no pone en peligro la vida de inmediato ".
La mayoría de los pacientes con esclerosis múltiple tienen un tipo de enfermedad que tiene brotes, conocidos como recaídas, seguido de una mejoría en los síntomas. Esto se llama EM recurrente-remitente.
El Dr. Muraro explicó que el número de años que este tratamiento evitó que empeoraran los síntomas es mucho mayor de lo que se esperaría en pacientes no tratados con formas graves de EM recurrente.
El estudio encontró que en pacientes con EM recurrente, casi tres de cada cuatro 73 por ciento no experimentaron empeoramiento de sus síntomas cinco años después del tratamiento. Los pacientes más jóvenes con formas menos graves de la enfermedad tenían más probabilidades de responder a la terapia.
Sin embargo, la mayoría de los pacientes en el estudio tenían una forma progresiva de EM. Esta es una forma más grave de la enfermedad, y para la cual actualmente no hay tratamientos. Entre estos pacientes, uno de cada tres no experimentó un empeoramiento de los síntomascinco años después del tratamiento.
Algunos pacientes vieron una pequeña mejoría en sus síntomas, aunque esta mejora fue mayor en pacientes con EM recurrente, en comparación con los pacientes con la forma progresiva.
La discapacidad en la EM se evalúa en una escala conocida como la Escala de estado de discapacidad expandida EDSS. En esta escala, cero no representa ninguna discapacidad, siete está en silla de ruedas, mientras que diez es la muerte por EM. Al comienzo del estudio,los pacientes tenían un puntaje promedio de EDSS de 6.5.
Los pacientes con EM recidivante tuvieron una mejora promedio en su puntaje EDSS de 0.76, un año después del tratamiento. Los pacientes con EM progresiva tuvieron solo una mejora marginal de 0.14.
El Dr. Muraro agregó que estos hallazgos sugieren que ahora se necesitan ensayos más grandes de este procedimiento.
"Estos hallazgos son muy prometedores, pero crucialmente no tuvimos un grupo placebo en este estudio, de pacientes que no recibieron el tratamiento. Necesitamos urgentemente tratamientos más efectivos para esta afección devastadora, y por lo tanto, un gran grupo aleatorizadoel ensayo controlado de este tratamiento debería ser el siguiente paso ".
El Dr. Sorrel Bickley, Jefe de Investigación Biomédica de la Sociedad de EM, agregó: "Este estudio es uno de los más grandes hasta la fecha que analiza el AHSCT como tratamiento para la EM y los hallazgos ofrecen algunas ideas alentadoras. Muestra que el AHSCT puede disminuir oDetenga la progresión durante muchos años, y el tratamiento es más efectivo en personas con EM que tienen 'inflamación activa' en el cerebro y la médula espinal.
"Hay más de 100,000 personas con EM en el Reino Unido, es una condición desafiante e impredecible para vivir y es por eso que la Sociedad de EM está financiando investigaciones como esta para ampliar nuestro conocimiento y encontrar tratamientos para todos.
"Si alguien con EM está considerando AHSCT, debe hablar con su neurólogo ya que se necesita una referencia para acceder a este tratamiento a través de un ensayo o en el NHS".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Imperial College de Londres . Original escrito por Kate Wighton. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cite esta página :