El angioedema hereditario AEH es un trastorno genético raro que se caracteriza por inflamaciones dolorosas recurrentes de la piel y las membranas mucosas. Sin tratamiento, la calidad de vida de los pacientes se ve notablemente comprometida: el angioedema no solo puede desfigurar; en el tracto gastrointestinal puede provocarhasta un cólico abdominal severo en las vías respiratorias superiores, incluso puede ser fatal si no se trata. La frecuencia de los ataques de angioedema es impredecible y varía de un paciente a otro; las inflamaciones pueden ocurrir hasta varias veces por semana. El trastorno afecta aproximadamente de una a doscien mil personas
Se ha desarrollado un nuevo medicamento para ayudar a prevenir ataques de angioedema hereditario y al mismo tiempo ofrecer a los pacientes una administración conveniente. Ahora se ha investigado en un estudio internacional realizado en más de 26 instalaciones universitarias en Europa, Canadá y Australia. Los resultadosfueron claros: el fármaco es altamente efectivo con respecto a la prevención de ataques y la mejora de la calidad de vida al tiempo que ofrece una administración oral conveniente. El Dr. Emel Aygören-Pürsün, especialista en medicina interna de la División de Oncología, Hematología y Hemostaseología del Departamento deLos niños y adolescentes del Hospital Universitario de Frankfurt sirvieron como el investigador principal del estudio. "El angioedema hereditario es una afección que puede estar asociada con un deterioro de por vida. Con este desarrollo fundamentalmente nuevo, podemos reducir los ataques de AEH y mejorar constantemente nuestros pacientes".calidad de vida ", explica el Dr. Emel Aygören-Pürsün. El centro de competencia HAE del Hospital Universitario de Frankfurt es una de las instituciones líderes a nivel nacional para la atención al paciente y el desarrollo clínico de terapias para el angioedema hereditario.El profesor Thomas Klingebiel, director del Departamento de Niños y Adolescentes, subraya la importancia de los resultados: "Atención pionera al paciente e investigación clínica de vanguardia: esto es lo que defiende el Hospital Universitario de Frankfurt".Los resultados del estudio se han publicado en el New England Journal of Medicine .
El trastorno genético conduce a inflamaciones incontroladas
Para la mayoría de los casos de angioedema hereditario, la causa subyacente es una deficiencia congénita o disfunción de lo que se conoce como inhibidor de C1. Como resultado de la deficiencia de inhibidor de C1, aumentan los niveles plasmáticos de bradiquinina, un péptido que aumenta localmente la permeabilidad delos vasos sanguíneos más pequeños
El papel central de la bradiquinina en el desarrollo de ataques de angioedema está bien establecido para el angioedema hereditario. Los ataques de angioedema en pacientes con angioedema hereditario están relacionados con la acción de la bradiquinina, cuya generación está estrechamente relacionada con otra proteína plasmática, llamada calicreína. Sila calicreína es activa, entonces el resultado es la generación de bradiinina. Por lo tanto, la inhibición de la calicreína debería ser una medida adecuada para la profilaxis de los ataques de angioedema.
Avance terapéutico en forma de cápsulas
Hasta ahora, la prevención de los ataques de angioedema en el angioedema hereditario se unía a medicamentos que requerían inyecciones. Aunque los medicamentos también estaban disponibles en forma de tabletas, estos resultaron ineficaces o no tenían licencia en muchos países. Además, algunos de ellos condujeron a gravesefectos secundarios y no se pudo administrar a niños o durante el embarazo.
El nuevo fármaco BCX7353 probado en el estudio es una molécula pequeña sintética que actúa como un inhibidor específico de la calicreína y se administra en cápsulas. El objetivo del desarrollo fue lograr una profilaxis efectiva con las distintas ventajas de una administración oral pero sin elefectos secundarios de las preparaciones orales utilizadas previamente.
Metodología de estudio
Durante el estudio, 77 pacientes fueron asignados al azar a grupos de cuatro niveles de dosis diferentes o placebo. Tomaron la dosis respectiva una vez al día durante 28 días. Los pacientes observaron en sus diarios la frecuencia, localización y gravedad de los ataques; calidad de vidase registró al comienzo y al final del estudio utilizando un cuestionario validado. Se investigaron los cambios en la frecuencia de los ataques, así como los efectos secundarios del tratamiento y el impacto en la calidad de vida de los pacientes.
resultados convincentes
Los resultados fueron positivos: con una dosis diaria de 125 mg y superior, se demostró una reducción significativa de los ataques de angioedema. Los pacientes que tomaron 125 mg de BCX7353 por día incluso experimentaron una reducción en la frecuencia de sus ataques de casi el 75 por ciento en comparacióna placebo; más del 40 por ciento de los pacientes en ese grupo de dosis permanecieron completamente libres de ataques durante el estudio. También el aumento en la calidad de vida fue más evidente para la dosis de 125 mg; además, no solo se redujo el número de ataques periféricos eneste grupo, pero también los del tracto gastrointestinal. Además, los efectos secundarios de esta dosis fueron leves.
En general, el estudio pudo corroborar claramente la eficacia de BCX7353 y al mismo tiempo proporcionar información sobre la dosis ideal y la tolerabilidad del nuevo fármaco. Ahora serán necesarios más estudios para verificar la eficacia y la seguridad a largo plazoadministración.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad Goethe de Frankfurt . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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