Un nuevo medicamento para tratar la miositis del cuerpo de inclusión de la enfermedad de desgaste muscular IBM revierte los síntomas clave en ratones y es seguro y bien tolerado en pacientes, encuentra un nuevo estudio dirigido por el Centro de Enfermedades Neuromusculares del Consejo de Investigación Médica MRC enUniversity College London UCL y el Centro Médico de la Universidad de Kansas.
El estudio, publicado en Medicina traslacional de la ciencia descubrió que el nuevo medicamento Arimoclomol revirtió los efectos de la enfermedad a nivel celular y mejoró la fuerza muscular en ratones. Un ensayo de seguridad en 24 pacientes de IBM realizado en Londres y Kansas encontró que el medicamento era seguro y bien tolerado.
IBM es la enfermedad muscular más común en personas mayores de 45 años. Es incurable y causa degeneración muscular progresiva que conduce a discapacidad severa, parálisis y dependencia. La causa precisa es desconocida y actualmente no existen tratamientos efectivos.
En este estudio, el equipo de investigación buscó un nuevo enfoque de tratamiento basado en observaciones de que el tejido muscular de pacientes de IBM contiene muchas proteínas mal plegadas. El equipo de investigación informó los resultados utilizando un plan de investigación integrado del nuevo medicamento, Arimoclomol, para eliminar estas proteínas.replegándolos o eliminándolos.
El equipo comenzó creando células en una placa de Petri que imitan el tejido muscular de los pacientes de IBM, y probaron con éxito Arimoclomol en estas células. Luego usaron ratones genéticamente modificados cuyas células musculares y síntomas se parecían mucho a la enfermedad humana. Un ensayo de Arimoclomol enestos ratones descubrieron que se toleraba bien, revertía las características clave de la enfermedad y, lo que es más importante, mejoraba la fuerza muscular.
Luego de un exitoso ensayo de seguridad del paciente, el equipo ahora ha asegurado $ 1.6M de la División de Productos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para comenzar un ensayo clínico controlado aleatorio a gran escala para evaluar formalmente si el medicamento es eficaz para desacelerar la enfermedadprogresión en personas con IBM.
El director del Centro MRC para Enfermedades Neuromusculares y el Profesor del Instituto de Neurología de la UCL Michael Hanna, coautor principal del artículo, dijo: "Este es un excelente ejemplo de investigación transdisciplinaria colaborativa de traducción que abarca el descubrimiento, la ciencia preclínica y la medicina experimentalpor un grupo de investigadores académicos apoyados por el Centro MRC. El objetivo de la proteostasis tiene un beneficio potencial importante para los pacientes con esta enfermedad muscular degenerativa incapacitante. Quiero felicitar a todo el equipo y especialmente a los estudiantes de doctorado apoyados por el Centro MRC Mhoriam Ahmed, Pedro Machado, AdrianMiller y Charlotte Spicer. Este trabajo fue respaldado por nuestra colaboración crítica con Linda Greensmith ".
La científica principal y coautora principal, la profesora Linda Greensmith, jefa del Departamento de Neurociencia Motor y Trastornos del Movimiento Sobell del Instituto de Neurología de la UCL, dijo: "Gracias a esta colaboración y al apoyo del Centro MRC, hemos podidollevemos nuestras observaciones fundamentales en modelos celulares y animales a un ensayo de prueba de concepto en pacientes. Estamos buscando activamente este enfoque prometedor de manipulación de la respuesta al choque térmico en IBM, así como otras enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de las neuronas motoras,en colaboración con el Centro MRC y la empresa danesa de biotecnología Orphazyme ApS ".
El profesor Richard Barohn, Vicecanciller de Investigación y Presidente del Departamento de Neurología del Centro Médico de la Universidad de Kansas, y coautor principal dijo: "La traducción de la ciencia a terapias en enfermedades neuromusculares es un objetivo principal de la investigación de neurología de KUEste es un excelente ejemplo de investigación traslacional colaborativa con nuestros socios en Inglaterra. Este trabajo ha sido un esfuerzo sostenido que ha llevado 10 años para pasar de modelos celulares, a través de estudios de eficacia en animales a pacientes. Es notable que todo este trabajo seatotalmente dirigido por un investigador. Tiene un potencial significativo para desarrollar una terapia para pacientes con IBM ".
El profesor Mazen M. Dimachkie, Director de la División Neuromuscular y Vicepresidente de Investigación en el Departamento de Neurología del Centro Médico de la Universidad de Kansas y coautor principal dijo: "Estoy encantado de que esta exitosa investigación colaborativa transatlántica ahora haya lideradodirectamente a nuestro ensayo de eficacia multicéntrico a gran escala financiado por la FDA en América del Norte e Inglaterra. Dirigirse a la homeostasis de las proteínas es una nueva forma importante de tratar y atacar esta enfermedad debilitante. Hay una gran cantidad de interés, tanto de médicos como de pacientes, ennuestro enfoque único y novedoso "
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Materiales proporcionado por University College London - UCL . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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