Ibrutinib es un medicamento para el tratamiento de enfermedades raras. Ha sido aprobado para el tratamiento de adultos con leucemia linfocítica crónica CLL o con linfoma de células del manto MCL recidivante o refractario desde 2014, y desde 2015 también para el tratamientode adultos con macroglobulinemia de Waldenström. Con respecto al tratamiento de pacientes con CLL o MCL, el Comité Federal Conjunto G-BA ya realizó una evaluación de beneficios y tomó una decisión en 2015.
A pedido del G-BA, el fabricante de medicamentos ahora presentó un nuevo expediente porque la facturación del medicamento en el seguro médico legal excedió los 50 millones de euros en los 12 meses anteriores. El Instituto Alemán de Calidad y Eficiencia en la Atención Médica IQWiG, por lo tanto, examinó en una evaluación temprana de beneficios si el medicamento ofrece un beneficio adicional para los pacientes con estas enfermedades en comparación con las respectivas terapias comparativas apropiadas.
De acuerdo con los hallazgos, no hay indicios de un beneficio adicional en la CLL y la macroglobulinemia de Waldenström. En el linfoma de células del manto recidivante o refractario, hay una indicación de un mayor beneficio agregado de ibrutinib para pacientes para quienes el temsirolimus es la opción de tratamiento optimizada individualmenteNo se ha demostrado un beneficio adicional para los pacientes para quienes el temsirolimus no es una opción secundaria o solo es una opción secundaria.
leucemia linfocítica crónica
El G-BA diferenciaba entre pacientes pretratados y no tratados previamente dentro de la indicación terapéutica de CLL. Los pacientes pretratados se separaron en dos subpoblaciones, lo que resultó en tres preguntas de investigación.
Los pacientes pretratados para los que está indicada la quimioterapia debían ser tratados con quimioterapia optimizada individualmente en el brazo comparador. El fabricante no presentó datos relevantes para estos pacientes en su expediente: la comparación directa y las comparaciones indirectas realizadas por el fabricante no eran adecuadas para elderivación de un beneficio adicional de ibrutinib.
Los pacientes pretratados para quienes dicha quimioterapia no es una opción debían ser tratados con idelalisib o la mejor atención de apoyo en el brazo comparador. Una ventaja no cuantificable en el resultado "mortalidad", pero también un beneficio potencialmente menor de ibrutinib en la morbilidad y la saludrelacionada con la calidad de vida, así como un daño potencialmente mayor en los efectos secundarios graves y graves resultantes de los datos presentados en el estudio. En la consideración de los efectos beneficiosos y perjudiciales, por lo tanto, tampoco se ha demostrado un beneficio adicional para estos pacientes.
Idelalisib o la mejor atención de apoyo constituyeron la terapia de comparación adecuada también para pacientes sin tratamiento previo para quienes la quimioinmunoterapia no es adecuada debido a mutaciones. El fabricante presentó solo un estudio irrelevante para la pregunta de investigación, por lo que no se ha demostrado un beneficio adicional para estogrupo de pacientes tampoco.
macroglobulinemia de Waldenström
Los pacientes pretratados y sin tratamiento previo también debían considerarse por separado en la indicación terapéutica de macroglobulinemia de Waldenström. En ambos casos, la terapia de comparación adecuada fue el tratamiento optimizado individualmente especificado por el médico.
El fabricante no presentó datos sobre el tratamiento de primera línea, por lo que no se ha demostrado un beneficio adicional de ibrutinib para pacientes sin tratamiento previo.
Con respecto a los pacientes que han recibido al menos un tratamiento, el fabricante presentó una comparación histórica basada en estudios no controlados porque no había ensayos controlados aleatorios. Debido a la elección selectiva de datos, entre otras razones, esta comparación no era adecuada para sacar conclusiones sobreel beneficio adicional. Por lo tanto, tampoco hubo indicios de un beneficio adicional en este caso.
Linfoma de células del manto recidivante o refractario
Dos subpoblaciones deben diferenciarse también en MCL recidivante o refractario: pacientes para quienes el temsirolimus es el tratamiento optimizado individualmente, y pacientes para quienes este no es el caso.
Debido a la falta de datos, no se ha demostrado un beneficio adicional de ibrutinib para pacientes para quienes el temsirolimus no es una opción de tratamiento secundario o solo es una opción secundaria.
Por el contrario, para el otro grupo de pacientes, el fabricante presentó datos del estudio MCL3001, en el que ibrutinib se comparó con temsirolimus. No hubo diferencias estadísticamente significativas entre los brazos del estudio con respecto a la supervivencia general. Ibrutinib tuvo efectos positivos en los resultados "estado de salud "y" efectos secundarios ", que no fueron compensados por los efectos negativos en otros resultados. En general, existe una indicación de mayor beneficio adicional para los pacientes para quienes el temsirolimus constituye el tratamiento optimizado individualmente.
G-BA decide sobre el alcance del beneficio adicional
La evaluación del expediente es parte de la evaluación temprana de beneficios de acuerdo con la Ley de Reforma del Mercado de Medicamentos AMNOG supervisada por el G-BA. Después de la publicación de la evaluación del expediente, el G-BA realiza un procedimiento de comentariosy toma una decisión final sobre el alcance del beneficio adicional.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Instituto de Calidad y Eficiencia en la Atención de la Salud . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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