Un nuevo fármaco en investigación desarrollado originalmente para la diabetes tipo 2 se está preparando para ensayos clínicos en humanos en busca del primer tratamiento del mundo que impida la progresión de la enfermedad de Parkinson tras la publicación de los resultados de la investigación en la revista Medicina traslacional de la ciencia .
"Esperamos que este sea un momento decisivo para millones de personas que viven con la enfermedad de Parkinson", dice Patrik Brundin, MD, Ph.D., director del Centro de Ciencias Neurodegenerativas del Instituto de Investigación Van Andel, presidente de The Cure Parkinson's Trust's LinkedEl Comité de Ensayos Clínicos y el autor principal del estudio: "Toda nuestra investigación en los modelos de Parkinson sugiere que este fármaco podría retrasar también la progresión de la enfermedad en las personas".
Hasta ahora, los tratamientos de Parkinson se han centrado en el manejo de los síntomas. Si tienen éxito en ensayos en humanos, MSDC-0160 sería la primera terapia del mundo para tratar la enfermedad subyacente y retrasar su progresión, lo que podría mejorar la calidad de vida y prevenir la aparición de caídasy deterioro cognitivo. También puede reducir o retrasar la necesidad de medicamentos que pueden tener efectos secundarios debilitantes, dice Brundin.
La enfermedad de Parkinson afecta a entre 7 y 10 millones de personas en todo el mundo, incluido un estimado de 1 millón de estadounidenses, y se espera que estos números aumenten dramáticamente a medida que aumenta la esperanza de vida humana promedio. Actualmente no hay cura y el tratamiento de primera línea se ha mantenido relativamente sin cambiosdesde la introducción de la levodopa en la década de 1960.
Tom Isaacs, cofundador de The Cure Parkinson's Trust que ha vivido con Parkinson durante 22 años, dice que MSDC-0160 representa uno de los tratamientos más prometedores que el consorcio internacional de Trust ha visto hasta la fecha.
"Nuestro equipo científico ha evaluado más de 120 tratamientos potenciales para la enfermedad de Parkinson, y MSDC-0160 ofrece la posibilidad genuina de ser un avance que podría tener un impacto significativo y permanente en la vida de las personas en el futuro cercano", dice Isaacs ".Estamos trabajando incansablemente para llevar este medicamento a los ensayos en humanos lo más rápido posible en nuestra búsqueda de una cura ".
MSDC-0160 fue desarrollado por la Compañía de Desarrollo de Soluciones Metabólicas MSDC con sede en Kalamazoo, Michigan para tratar la diabetes tipo 2. En 2012, Brundin lo reconoció como un candidato a fármaco emocionante debido a su modo de acción, seguridad comprobada en las personas, localesdisponibilidad y el interés de la nueva empresa en colaborar en iniciativas de reutilización de medicamentos. Después de cuatro años de trabajo, los efectos del medicamento en el laboratorio excedieron las expectativas de Brundin.
La novedad de MSDC-0160 se deriva de una revelación recientemente revivida de que el Parkinson puede originarse, al menos parcialmente, en el metabolismo energético del cuerpo. El nuevo fármaco parece regular la función mitocondrial en las células cerebrales y restaurar la capacidad de las células para convertir nutrientes básicosen energía. En consecuencia, la capacidad de las células para manejar proteínas potencialmente dañinas se normaliza, lo que conduce a una reducción de la inflamación y una menor muerte de las células nerviosas.
"La enfermedad de Parkinson y la diabetes pueden tener síntomas muy diferentes con resultados no relacionados con el paciente; sin embargo, estamos descubriendo que comparten muchos mecanismos subyacentes a nivel molecular y responden de manera similar a una nueva clase de sensibilizadores de insulina como MSDC-0160", dice JerryColca, Ph.D., cofundador, presidente y director científico de MSDC.
Si bien Brundin dice que está ansioso por ver MSDC-0160 lanzado en un ensayo clínico en la enfermedad de Parkinson, está igualmente entusiasmado con la posibilidad de probar el medicamento en la demencia con cuerpos de Lewy y otras condiciones de deterioro cognitivo, como la enfermedad de Alzheimer.
"Esta es una vía inmensamente prometedora para el descubrimiento de fármacos", dice Brundin. "Cualquiera sea el resultado del próximo ensayo para el Parkinson, ahora tenemos un nuevo camino a seguir en busca de mejores tratamientos que corten la raíz de este y otrosenfermedades insidiosas "
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Materiales proporcionado por Instituto de Investigación Van Andel . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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