Una nueva técnica desarrollada en la Facultad de Medicina de la Universidad de Virginia permitirá que un solo laboratorio de investigación del cáncer haga el trabajo de docenas, acelerando dramáticamente la búsqueda de nuevos tratamientos y curas. Y la técnica beneficiará no solo la investigación del cáncer sino también la investigación en cadaenfermedad impulsada por mutaciones genéticas, desde la fibrosis quística hasta la enfermedad de Alzheimer, que finalmente permite tratamientos personalizados para pacientes de una forma nunca antes posible.
La nueva técnica permite a los científicos analizar los efectos de las mutaciones genéticas a una escala y velocidad sin precedentes, y a una fracción del costo de los métodos tradicionales. Para los pacientes, esto significa que, en lugar de pensar en el medicamento adecuado para una determinada enfermedad, los médicospensará en el medicamento adecuado para tratar la mutación genética específica del paciente.
"Todos los pacientes no deberían recibir el mismo tratamiento. De ninguna manera. Ni siquiera si tienen el mismo síndrome, la misma enfermedad", dijo el investigador de la UVA J. Julius Zhu, PhD, quien dirigió el equipo que creó la nueva técnica."Es muy individual en el paciente y deben tratarse de diferentes maneras".
Entendiendo las mutaciones genéticas
Tradicionalmente, comprender el efecto de las mutaciones genéticas ha sido muy parecido a tratar de descubrir cómo se ve un elefante invisible con solo tocarlo. Toca suficientes lugares y podrías tener una idea aproximada, pero el proceso será largo y lento yfrustrante. "La forma en que hemos tenido que hacer esto es muy lenta", dijo Zhu, del Departamento de Farmacología de UVA y el Centro de Cáncer de UVA. "Puedes hacer un gen y una mutación a la vez. Ahora, con suerte, podemos hacerlocomo 40 o 100 de ellos simultáneamente "
El enfoque de Zhu utiliza un virus similar al VIH para reemplazar genes con genes mutantes, de modo que los científicos puedan comprender los efectos causados por la mutación. Desarrolló el enfoque, que requirió años de esfuerzo, por el deseo de acelerar la investigación y tambiénhacen posible que participen más laboratorios ". Incluso con la tecnología CRISPR [edición de genes] que tenemos ahora, todavía cuesta una gran cantidad de dinero y tiempo y la mayoría de los laboratorios no pueden hacerlo, así que queríamos desarrollar algo simple que cada laboratorio puedahacer ", dijo." Ningún otro enfoque es tan eficiente y rápido en este momento. Tendrías que pasar 10 años para hacer lo que estamos haciendo en tres meses, por lo que es una escala completamente diferente ".
Para demostrar la efectividad de su nueva técnica, Zhu ya ha analizado aproximadamente 50 mutaciones del gen BRaf, mutaciones que se han relacionado con tumores y con un trastorno del desarrollo neurológico conocido como síndrome cardio-facio-cutáneo. El trabajo arroja luz importante sobreEl papel de las mutaciones en la enfermedad.
Rescate de tratamientos fallidos
La nueva técnica de Zhu puede incluso permitir a los investigadores revisar los tratamientos experimentales fallidos, determinar por qué fracasaron e identificar a los pacientes en los que serán efectivos. Puede ser que un tratamiento no funcionó porque el paciente no tenía la mutación correcta, oporque el tratamiento no afectó al gen de la manera correcta. No es tan simple como activar o desactivar un gen, señaló Zhu; en cambio, un tratamiento debe provocar la cantidad correcta de actividad genética, y eso puede requerir impulsar un gen parahacer más o tirar de las riendas para que haga menos.
"El problema en el campo del cáncer es que tienen muchos documentos de alto perfil de ensayos clínicos [que] todos fallaron de alguna manera", dijo. "Nos preguntamos por qué en estos pacientes a veces no funciona, eso conel mismo medicamento que algunos pacientes están mejorando y otros están empeorando. La razón es que usted no sabe qué medicamentos van a ayudar con su mutación particular. Así que eso sería un verdadero medicamento de precisión: tiene la misma condición, la mismasíndrome, pero una mutación diferente, por lo que debe usar diferentes medicamentos "
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Materiales proporcionado por Sistema de salud de la Universidad de Virginia . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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