Un equipo de investigadores de la Universidad de Florida Central está utilizando tecnología de edición de genes innovadora para desarrollar una nueva herramienta de detección para la enfermedad de Parkinson, un trastorno degenerativo debilitante del sistema nervioso. La tecnología permite a los científicos en el laboratorio "iluminarse"y luego monitorear una proteína cerebral llamada alfa-sinucleína que se ha asociado con el Parkinson.
"La alfa-sinucleína es una proteína que normalmente se encuentra en el cerebro. Todos la tenemos", dijo Levi Adams, estudiante de doctorado de la Facultad de Ciencias Biomédicas de Burnett, uno de los principales investigadores del proyecto. "Pero por alguna razón, cuandousted tiene Parkinson, los niveles se vuelven anormales. Entonces, si podemos monitorear esta proteína en la célula, podemos comenzar a medir qué causa que suba y también qué tratamientos pueden hacer que baje ".
El equipo publicó sus hallazgos en el Informes científicos revista. Los Institutos Nacionales de Salud 5R21NS088923-02 financiaron el trabajo. Los investigadores creen que su trabajo es un paso crucial hacia la identificación de nuevas terapias farmacológicas para la enfermedad de Parkinson.
Adams se está asociando con el estudiante de doctorado Sambuddha Basu, profesor asociado e investigador en neurociencias, el profesor asociado Yoon-Seong Kim y el científico Subhrangshu Guhathakurta para estudiar el Parkinson, que afecta las funciones motoras causadas por una pérdida gradual de células cerebrales. Hay alrededor de 60,000 nuevoscasos de Parkinson cada año en los Estados Unidos.
Están utilizando la tecnología de edición de genes CRISPR Cas9 Repeticiones Palindrómicas Cortas Intercaladas Regularmente Agrupadas. El sistema es una de las técnicas biomédicas de más rápido crecimiento de la investigación que permite a los científicos realizar cambios específicos en el ADN de plantas y animales sin matar células.el sistema se está volviendo instrumental en el estudio de tratamientos genéticamente basados para enfermedades como el cáncer y el Parkinson.
"Es la técnica de edición de genes más poderosa y ampliamente utilizada en uso porque nos permite cambiar el ADN en las células vivas", dijo Kim, quien también es médico. "La innovación de este método es que nos permitepara controlar este gen en tiempo real sin matar la célula. Sin el método CRISPR Cas-9, tendrías que extraer todas las proteínas de la célula para medirlas, lo que mata a la célula ".
Utilizando la técnica CRISPR, el equipo de Burnett editó el gen de alfa-sinucleína e insertó una etiqueta luminiscente hecha de proteínas que hace que las luciérnagas se iluminen. Cada vez que la célula crea la proteína de alfa-sinucleína, la etiqueta emite una luz.la reacción "hace que sea mucho más fácil de medir", dijo Adams. "Más luz significa un mayor nivel de alfa-sinucleína, que se consideraría un estado enfermo".
El equipo descubrió que medir la luz era un método confiable para medir la producción de alfa-sinucleína.
"Si tomamos una de estas células modificadas y la tratamos con un medicamento en particular, si ya no produce luz, entonces esto significa que el medicamento es un tratamiento potencial para esta enfermedad", dijo Basu.
Con las células manipuladas, los investigadores pueden examinar fármacos nuevos y existentes para ver cómo regulan el nivel de alfa-sinucleína en los pacientes.
"Con un reportero fácil de medir, como la producción ligera, esto nos permitirá hacer un examen de alto rendimiento, donde puede probar un gran panel de medicamentos a la vez", dijo Guhathakurta.
Con la nueva tecnología, los científicos esperan identificar formas de reducir la producción de alfa-sinucleína que posiblemente puedan prevenir el Parkinson o su progresión en pacientes diagnosticados con la enfermedad.
El equipo dijo que la investigación se centrará en qué aspectos de la proteína alfa-sinucleína destruyen las neuronas durante la enfermedad de Parkinson.
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Materiales proporcionado por Universidad de Florida Central . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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