El uso terapéutico de la edición de genes con la llamada técnica CRISPR-Cas9 puede aumentar inadvertidamente el riesgo de cáncer, según un nuevo estudio del Instituto Karolinska, Suecia, y la Universidad de Helsinki, Finlandia, publicado en medicina natural . Los investigadores dicen que se requieren más estudios para garantizar la seguridad de estas 'tijeras moleculares' para las terapias de edición de genes.
CRISPR-Cas9 es una máquina molecular descubierta por primera vez en bacterias que puede programarse para ir a un lugar exacto en el genoma, donde corta el ADN. Estas 'tijeras moleculares' precisas pueden usarse para corregir piezas defectuosas de ADN y sonactualmente se usa en ensayos clínicos para la inmunoterapia del cáncer en los EE. UU. y China. Se espera que se inicien nuevos ensayos pronto para tratar los trastornos hereditarios de la sangre como la anemia falciforme.
Dos artículos independientes publicados en la revista medicina natural ahora informe que la aplicación terapéutica de la herramienta de edición del genoma puede, de hecho, aumentar el riesgo de cáncer. En uno de los estudios, los científicos del Instituto Karolinska y la Universidad de Helsinki informan que el uso de CRISPR-Cas9 en células humanas enun entorno de laboratorio puede activar una proteína conocida como p53, que actúa como el "botiquín de primeros auxilios" de una célula para romper el ADN. Una vez activa, p53 reduce la eficiencia de la edición del gen CRISPR-Cas9. Por lo tanto, las células que no tienen p53 o no puedenactivarlo muestra una mejor edición de genes. Desafortunadamente, sin embargo, también se sabe que la falta de p53 contribuye a que las células crezcan sin control y se vuelvan cancerosas.
"Al recoger células que han reparado con éxito el gen dañado que pretendíamos reparar, podríamos inadvertidamente también recoger células sin p53 funcional", dice la Dra. Emma Haapaniemi, investigadora del Departamento de Medicina del Instituto Karolinska en Huddinge y coautoradel estudio: "Si se trasplanta a un paciente, como en la terapia génica para enfermedades hereditarias, estas células podrían provocar cáncer, lo que genera preocupación por la seguridad de las terapias génicas basadas en CRISPR".
"CRISPR-Cas9 es una herramienta poderosa con un potencial terapéutico asombroso", agrega el Dr. Bernhard Schmierer, investigador del Departamento de Bioquímica y Biofísica Médica del Instituto Karolinska, y Jefe del Laboratorio de Ingeniería de Genoma de Alto Rendimiento del Laboratorio de Ciencia para la Vida SciLifeLab, que co-supervisaron el estudio. "Sin embargo, al igual que todos los tratamientos médicos, las terapias basadas en CRISPR-Cas9 pueden tener efectos secundarios, que los pacientes y los cuidadores deben tener en cuenta. Nuestro estudio sugiere que el trabajo futuro sobre los mecanismos que desencadenan p53 enla respuesta a CRISPR-Cas9 será crítica para mejorar la seguridad de las terapias basadas en CRISPR-Cas9 "
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Materiales proporcionado por Instituto Karolinska . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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