Una nueva terapia génica puede convertir ciertas células gliales del cerebro en neuronas funcionales, lo que a su vez podría ayudar a reparar el cerebro después de un derrame cerebral o durante trastornos neurológicos como el Alzheimer o las enfermedades de Parkinson.
En una serie de estudios en animales, un equipo de investigadores de Penn State dirigido por el Dr. Gong Chen desarrolló una nueva terapia génica para reprogramar las células gliales, que rodean cada neurona y pueden activarse cuando mueren las neuronas, y convertirlas encélulas neuronales sanas y funcionales.
Chen, profesor y presidente de Verne M. Willaman en Ciencias de la Vida, que presentó los hallazgos el 4 de noviembre en la reunión anual de la Sociedad para la Neurociencia en San Diego, dijo que si bien se necesita más investigación, espera que la tecnología innovadoraeventualmente puede ayudar a pacientes con lesiones cerebrales y trastornos neurológicos degenerativos.
"Existe una gran necesidad médica no satisfecha de tratar trastornos neurológicos severos como derrame cerebral, enfermedad de Alzheimer y enfermedad de Parkinson, entre otros", dijo Chen. "La pérdida neuronal es la causa común de estos déficits funcionales en el cerebro y la médula espinal.Por lo tanto, simplemente dirigirse a las vías de señalización celular afectadas por estos trastornos neurodegenerativos sin regenerar nuevas neuronas no será más efectivo para restaurar las funciones cerebrales perdidas ".
Además de las neuronas, el cerebro humano también está compuesto de células gliales, que rodean cada neurona y ayudan a mantener una función cerebral saludable. Chen dijo que cada una de estas células gliales contiene genes neuronales que se silencian o se desactivan durante el desarrollo temprano del cerebro.
Al crear una nueva tecnología de conversión celular in vivo, Chen dijo que él y su equipo pudieron inyectar un factor de transcripción neuronal llamado NeuroD1, una proteína que activa los genes neuronales y silencia los genes gliales dentro de las partes lesionadas del cerebro para infectarcélulas gliales. El NeuroD1 se une con el ADN de las células gliales y activa los genes de las neuronas, convirtiendo las células gliales en una neurona funcional.
"Esta es una forma económica de neuroregeneración interna sin la necesidad de trasplantar células externas", dijo Chen. "Debido a que las células gliales abundan en los cerebros humanos, cada paciente está equipado con un potencial de neuroregeneración interna que aún no se ha realizado plenamente"
Chen dijo que en sus estudios con animales, no solo pudieron regenerar neuronas con la nueva técnica, sino también restaurar las funciones motoras y cognitivas.
"Los tratamientos actuales para pacientes con accidente cerebrovascular, por ejemplo, deben administrarse en cuestión de horas, porque el medicamento está tratando de proteger las neuronas antes de que se lesionen y mueran", dijo Chen. "Nuestra nueva técnica es diferente en el sentido de que realmente se regeneraneuronas después de que ya han muerto, y se pueden usar días, semanas o meses después de la lesión ".
Si bien la tecnología solo se ha probado en animales, Chen dijo que él y los otros investigadores esperan probar la tecnología en un ensayo clínico en humanos.
Cuando un paciente experimenta una lesión como un derrame cerebral, o desarrolla un trastorno neurológico como el Alzheimer, las neuronas en partes del cerebro mueren, creando una disminución en la función cerebral. Chen dijo que debido a que los adultos no tienen la capacidad de regenerar las neuronas en su cerebro.desarrollar un tratamiento para ayudar a los pacientes a crear nuevas neuronas beneficiaría a un gran número de pacientes que experimentan trastornos neurológicos que actualmente son incurables.
Además de desarrollar la terapia génica, Chen y su equipo también están trabajando en una terapia farmacológica que convierte las células gliales humanas en neuronas. Los investigadores han tenido éxito con la terapia farmacológica in vitro en cultivos celulares, y Chen dijo que esperanpasar a estudios con animales in vivo y eventualmente para ayudar a pacientes humanos.
Este trabajo fue apoyado por los Institutos Nacionales de Salud, la Asociación de Alzheimer y el Fondo de Donación Charles H. Skip Smith.
Los miembros del equipo de Chen en esta presentación incluyen a Ziyuan Guo, Zheng Wu, Yue Wang, Jiuchao Yin, Lei Zhang, Yuchen Chen, todos del estado de Penn; y Longjiao Ge, de la Academia de Ciencias de China.
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Materiales proporcionados por Estado Penn . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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