Aunque existen varios tratamientos para aliviar los síntomas de la enfermedad de Parkinson, hasta la fecha, ninguno ralentiza de manera confiable la progresión de la enfermedad. En 2013, una molécula llamada gangliósido GM1 mostró ser prometedora en los pacientes no solo para aliviar los síntomas sino también para retrasar la progresión de la enfermedad. Sin embargo, el gangliósido GM1 ha sido difícil de fabricar y entregar a los pacientes para su uso regular. Ahora, investigadores de la Universidad Thomas Jefferson han demostrado una forma de ayudar al cerebro de los ratones a producir más de su propio gangliósido GM1 en un estudio publicado el 2 de diciembre enla revista de acceso abierto PLOS ONE.
"El gangliósido GM1 se ha mostrado muy prometedor en los pacientes de Parkinson", dice el autor principal Jay Schneider, Ph.D., profesor en el Departamento de Patología, Anatomía y Biología Celular del Sidney Kimmel Medical College de la Universidad Thomas Jefferson. "Sin embargo,considerando las dificultades con la fabricación de GM1 y su entrega al cerebro, queríamos ver si podíamos persuadir al cerebro para que produjera más de su propio GM1 ".
El gangliósido GM1 normalmente lo producen las células nerviosas del cerebro, pero la sustancia se produce en niveles mucho más bajos en pacientes con Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas. Aunque trabajos anteriores mostraron que los pacientes a los que se les administró gangliósido GM1 mostraron una mejoría en los síntomas y la progresión,el estándar actual de la industria para obtener el gangliósido GM1 es extraer la sustancia de los cerebros de las vacas, lo que presenta una serie de problemas de fabricación y de seguridad potenciales. Además, la sustancia no se puede fabricar fácilmente de forma sintética. "Pensamos, 'tiene que haber una maneraen torno a esto '", dice el Dr. Schneider," en lugar de poner más GM1 en el cerebro, ¿por qué no intentar que el cerebro produzca más ".
A través de una búsqueda en la literatura existente, el Dr. Schneider y sus colegas encontraron que una enzima llamada sialidasa era capaz de convertir otras moléculas de gangliósidos naturales en el cerebro en gangliósidos GM1. Probaron su idea en un modelo de ratón de la enfermedad de Parkinson. Después de laLos investigadores insertaron una bomba que inyectaba continuamente la sialidasa en el cerebro del ratón, luego los investigadores simularon la aparición del Parkinson. En este modelo de Parkinson de ratón, el Dr. Schneider y sus colegas vieron la protección neuronal en niveles similares a los observados en ratones inyectados directamente con gangliósido GM1.
"Estábamos muy emocionados de ver que esto podría funcionar en el modelo de ratón", dice el Dr. Schneider. Como la administración a largo plazo de enzimas sialidasas al cerebro requeriría la implantación de un sistema de bomba, que podría no ser óptimo,actualmente estamos trabajando en enfoques alternativos de terapia génica para mejorar los niveles de GM1 en el cerebro ", agregó.
Crear mejores formas de mejorar los niveles de gangliósido GM1 en el cerebro podría resultar beneficioso en varias enfermedades además de la enfermedad de Parkinson, como la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Alzheimer. El Dr. Schneider está investigando enfoques novedosos de terapia génica que podrían mejorarel contenido de gangliósidos GM1 de las neuronas y planes para investigar el potencial neuroprotector de estos enfoques. Se han presentado patentes provisionales sobre estas tecnologías.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad Thomas Jefferson . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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