Un científico de City of Hope ha descubierto una tecnología de edición de genes que podría corregir de manera eficiente y precisa los defectos genéticos que subyacen a ciertas enfermedades, posicionando la nueva herramienta como la base para la próxima generación de terapias genéticas.
Esta plataforma de edición, descubierta por Saswati Chatterjee, Ph.D. de City of Hope, eventualmente puede usarse para curar enfermedades hereditarias y adquiridas.
"Nuestra plataforma de edición proporciona una nueva herramienta para la corrección precisa de mutaciones genéticas en este campo de rápido crecimiento", dijo Chatterjee, autor principal del nuevo estudio y profesor en el Departamento de Cirugía de City of Hope.como cambiar un gen mutado por un gen sano para corregir mutaciones genéticas "
El estudio de prueba de concepto, publicado en la revista Actas de la Academia Nacional de Ciencias el 16 de julio, destaca una nueva y prometedora plataforma de edición de genes que eventualmente puede usarse para tratar enfermedades como la enfermedad de células falciformes, la hemofilia una condición que reduce la capacidad de coagulación de la sangre y otros trastornos genéticos, dijo Chatterjee.
Esta plataforma de edición del genoma, probada con sangre y tejidos humanos, así como en modelos preclínicos, se basa en una familia de virus que no causan enfermedades conocidos como virus adenoasociados AAV.
"Aunque inyectar virus en humanos puede sonar alarmante, una gran parte de la población ya ha estado expuesta al AAV sin consecuencias perjudiciales en su vida normal", dijo Chatterjee.
El grupo de investigación de Chatterjee aisló un subgrupo de AAV conocido como AAVHSC, que se origina en las células madre de la sangre humana. El equipo descubrió que las AAVHSC tienen la capacidad de entregar de manera eficiente secuencias de ADN correctivas a los núcleos de las células objetivo en el cuerpo. Mediante un proceso llamadorecombinación homóloga, estas secuencias correctivas reemplazan las mutaciones genéticas que causan enfermedades en el genoma. Dado que la corrección terapéutica es a nivel genómico, debería conducir a una corrección de por vida.
"Descubrimos que los vectores de edición basados en AAVHSC pueden editar eficientemente el genoma después de una sola administración", dijo Chatterjee. "Esperamos usar estas propiedades para desarrollar una edición del genoma generalizada y accesible para tratar enfermedades genéticas en todo el mundo".
La plataforma de edición funciona de manera eficiente en células madre y células maduras, incluidas células hepáticas y musculares adultas. La utilización exitosa de AAV tiene el potencial de cambiar el mundo de la edición de genes, dijo Yuman Fong, MD, coautor del estudio y elCátedra de familia Sangiacomo en oncología quirúrgica en City of Hope.
"Nosotros en City of Hope estamos intentando construir las bases para otro tratamiento histórico, como lo hicimos con la insulina humana sintética", dijo Fong. "El potencial de alterar el curso de las enfermedades genéticas es inmenso. Emparejar el AAV correcto con sangrelas células madre serán una técnica instrumental para la medicina de precisión, la próxima frontera del tratamiento médico ".
Chatterjee y sus colegas aún tienen mucho trabajo por hacer para caracterizar cómo funciona esta plataforma y desarrollarla en terapéutica. Abordarán estas preguntas en futuros estudios.
Este año, Chatterjee recibió una subvención de $ 2 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California para desarrollar una cura permanente para la hemofilia A.
City of Hope otorgó la licencia de la tecnología pionera de edición de genes AAV exclusivamente a Homology Medicines Inc. en mayo de 2016. Chatterjee es el cofundador científico de Homology Medicines y presidente de la junta asesora científica de la compañía. La compañía de medicamentos genéticos se hizo pública en marzo2018. Homology Medicines ha entrado en una colaboración de investigación y desarrollo con Novartis.
PNAS estudio: "Células madre derivadas del clado F AAV median la edición del genoma basada en recombinación homóloga de alta eficiencia"
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