CRISPR / Cas9 está de moda. Las noticias de la revolucionaria técnica de edición de genes que ya está sacudiendo la biociencia finalmente han llegado a los medios de comunicación y al público. Ahora llega un ejemplo de primer nivel de cómo CRISPR está cambiando el ritmo de la investigación biomédica al vincularsecon otra tecnología de vanguardia: las células madre pluripotentes humanas hPSC. Benjamin S. Freedman, ahora en la Universidad de Washington, y sus colegas en el laboratorio de Joseph Bonventre en la Facultad de Medicina de Harvard, han utilizado CRISPR / Cas9 para guiar a las hPSC a convertirse en unsistema modelo de laboratorio basado en células humanas para la enfermedad renal poliquística PKD. El trastorno renal hereditario más común, que afecta a uno de cada 500 estadounidenses, la PKD actualmente no es curable y, sin diálisis a largo plazo o trasplante de riñón, puede ser fatal.hablar sobre el modelo PKD en ASCB 2015 en San Diego el 14 de diciembre, luego de su publicación anterior en Comunicaciones de la naturaleza.
El sello distintivo de PKD es la formación de quistes dañinos en forma de globo en los túbulos renales. A principios de la década de 2000, los biólogos celulares vincularon la formación de quistes con mutaciones genéticas que afectan los cilios primarios, proyecciones similares a pelos de células que parecen actuar como antenas sensorialesEstos descubrimientos fundamentales se hicieron en organismos no humanos como las algas, Chlamydomonas reinhardtii y el pez cebra, Danio rerio. Pero el mecanismo exacto de la enfermedad en humanos todavía no se entiende bien en parte porque no ha habido un buen modelo humano.de PKD en las células renales.
CRISPR le dio a Freedman et al. Una herramienta más precisa para remodelar el genoma de hPSC para incluir mutaciones PKD en los genes vinculados a la enfermedad, PKD1 y PKD2. Luego, los investigadores utilizaron un sistema de cultivo de células 3-D para convencer a sus hPSC mutantes y sanaspor la vía de diferenciación para convertirse en células progenitoras renales y finalmente en las células del túbulo proximal que se encuentran en las nefronas del riñón. En las células del túbulo mutantes, observaron la formación de grandes estructuras translúcidas similares a quistes pero no en sus controles sanos. Estas observaciones y otras tienenconvenció a los investigadores de que su sistema CRISPR / Cas9 y hPSC produce un modelo humano estable y biológicamente preciso para una enfermedad genética común donde se necesitan desesperadamente nuevos conocimientos y nuevas terapias.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Sociedad Americana de Biología Celular ASCB . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cita esta página :